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医疗科技新突破!全球首例CRISPR技术临床试验将在中国诞生

      什么是CRISPR?
      CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats)是指细菌与古细菌经过长期演化,形成的一种获得性免疫系统,可用于抵抗入侵病毒和外源DNA,特点是制作简单,成本低,作用大且见效快。
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人类首例CRISPR临床试验

下个月,来自四川大学华西医院的研究团队将针对肺癌患者进行全球首例CRISPR临床试验。

对于用放射、化疗等其他治疗方式仍无效果的患者,经过筛选,将参与此次CRISPR试验。

科学家计划从患者身上提取T细胞,采用CRISPR-Cas9技术编辑出PD-1基因。PD-1将调节T细胞的免疫反应,防止它们攻击健康细胞。该团队将对实验室中的样品进行培育改造,通过患者的体内循环,锁定肿瘤位置,抗击癌症。

成都的一家生物技术公司将会对细胞进行提前验证,随后重新引入患者体内,为确保编辑出基因只有PD-1。

质疑不断

业内仍有研究人员对该技术持保留看法,如蒂莫西·陈,一名来自纽约纪念斯隆·凯特琳癌症中心的免疫治疗研究员。

陈表示,他担心细胞可能会激活过多的免疫反应,从而影响健康的体内组织。他建议直接从肿瘤中提取T细胞,但中国科学家说,患者的肺癌肿瘤是不易接近的。

为安全起见,参与此次试验的中国研究团队将只有10人,团队只对一位患者慢速增加剂量,由此可密切监测出试验结果,并寻找副作用。

中国科学家也将成为首次使用CRISPR技术编辑人类胚胎,从而修复致命的血液病症,但目前只对一部分胚胎奏效。

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